Zdravilo sirota je tisto zdravilo, ki ga kot tako določi Evropska komisija na podlagi mnenja EMEA v skladu z naslednjimi merili:
Za zdravila sirote velja tržna ekskluzivnost, ki pomeni, da agencija v obdobju 10 let od izdaje dovoljenja za promet z zdravilom siroto:
To obdobje se sme skrajšati na šest let, če EMEA za zdravilo siroto ugotovi, da ne izpolnjuje več meril, določenih v prejšnjem odstavku.
Ne glede na prejšnji odstavek se podobnemu zdravilu dovoljenje za promet lahko za isto terapevtsko indikacijo izjemoma izda, če:
Podobno zdravilo v smislu primerjanja pri zdravilih sirotah pomeni zdravilo s podobno učinkovino ali učinkovinami, kot jo/jih vsebuje zdravilo sirota z izdanim dovoljenjem za promet, in ki je namenjeno za isto terapevtsko indikacijo.
Podobna učinkovina v smislu primerjanja pri zdravilih sirotah pomeni enako učinkovino ali učinkovino z enakim bistvenim aktivnim delom molekule (vendar pa ne nujno s povsem enakimi strukturnimi deli molekule) in ki učinkuje po enakem mehanizmu.
To vključuje: